अगस्ट ७ मा, राष्ट्रिय चिकित्सा उत्पादन प्रशासन (NMPA) को औषधि मूल्याङ्कन केन्द्र (CDE) ले घोषणा गर्यो कि PA3-17 इंजेक्शनलाई ब्रेकथ्रु थेरापी पदनाममा समावेश गर्न प्रस्ताव गरिएको छ, जुन रिलेप्स्ड/रिफ्रेक्ट्री T-सेल एक्युट लिम्फोब्लास्टिक ल्युकेमिया/लिम्फोमा (r/r T-ALL/LBL) भएका वयस्क बिरामीहरूको उपचारको लागि हो।
हाल, चीनमा बिरामीहरू खोज्ने नयाँ क्यान्सर प्रतिरोधी प्रविधिहरूको धेरै क्लिनिकल परीक्षणहरू अझै पनि भइरहेका छन्। नयाँ औषधि र प्रविधिहरूमा परामर्शको लागि, तपाईंले बेइजिङ साउथ रिजन ओन्कोलोजी अस्पताल अन्तर्राष्ट्रिय विभागलाई सम्पर्क गर्न सक्नुहुन्छ।
फोन नम्बर: ४००८८०३७१६
WeChat ID: १७८०११८३०३७
इमेल:myimmnet@163.com
रिल्याप्स्ड/रिफ्रेक्ट्री टी-लिम्फोब्लास्टिक ल्युकेमिया/लिम्फोमा (r/r T-ALL/LBL) भएका बिरामीहरूमा रोगको द्रुत प्रगति, कमजोर रोगको निदान र उपचारात्मक विकल्पहरूको अभावले क्लिनिकल रूपमा प्रकट हुन्छ। हाल, कम्तिमा दुई केमोथेरापी रेजिमेन्समा प्रतिक्रिया नदिने वा उपचार पछि रिल्याप्स्ड भएका T-ALL/LBL बिरामीहरूको उपचारको लागि २००५ मा FDA द्वारा केवल Nailabine लाई अनुमोदन गरिएको थियो, जसको ORR ३१% र CR २३% थियो। त्यसकारण, अन्य प्रभावकारी मोडालिटीहरू विकास गर्न तत्काल आवश्यकता छ। सामान्य T र NK कोषहरूमा यसको अभिव्यक्ति र अन्य तन्तु कोषहरूमा कुनै अभिव्यक्ति बाहेक, CD7 T-ALL/LBL कोषहरूमा अत्यधिक अभिव्यक्त हुन्छ। त्यसकारण, T-ALL/LBL कोषहरूको लागि CAR-T थेरापीको विकासको लागि CD7 लाई सम्भावित लक्ष्य मानिन्छ। यद्यपि, चुनौती भनेको T कोषहरूमा CD7 को अभिव्यक्तिको कारणले हुने फ्राट्रासाइडबाट बच्नु हो। अनुसन्धानकर्ताहरूले CD7 नानो एन्टिबडीहरूमा आधारित CAR-T सेल इन्जेक्सन विकास गरे, जसलाई PA3-17 इन्जेक्सन भनिन्छ, जसले एन्टी-CD7 प्रोटीन एक्सप्रेशन ब्लकर (PEBL) मार्फत T कोषहरूको सतहमा CD7 अणुको अभिव्यक्तिलाई रोक्छ।
रिल्याप्स्ड/रिफ्रेक्ट्री टी-सेल एक्युट लिम्फोब्लास्टिक ल्युकेमिया/लिम्फोमा (R/R T-ALL/LBL) को उपचारको लागि PA3-17 इंजेक्शनको चरण I क्लिनिकल परीक्षणबाट दीर्घकालीन फलो-अप डेटा अन्तर्राष्ट्रिय रूपमा आधिकारिक शैक्षिक सम्मेलन EHA २०२५ मा प्रस्तुत गरिएको थियो।
फेब्रुअरी १९, २०२५ सम्म, कुल १३ बिरामीहरू भर्ना भएका थिए (डोज १, २, ३ समूहमा ३ बिरामीहरू, RP2D समूहमा ४ बिरामीहरू), जसमध्ये सबैले PA3-17 इंजेक्शनको एकल इन्फ्युजन प्राप्त गरे र २८-दिनको खुराक सीमित विषाक्तता (DLTs) मूल्याङ्कन पूरा गरे। फार्माकोकाइनेटिक्स, सुरक्षा र यो खुराकभन्दा बाहिरको प्रभावकारिताको आधारमा RP2D २×१०⁶ CAR-T/kg मा स्थापित गरिएको थियो। कुनै DLTs भएन र अधिकतम सहन योग्य खुराक (MTD) पुगेन। साइटोकाइन रिलीज सिन्ड्रोम (CRS) घटना ८४.६% (G3:२३.१%, कुनै G4 छैन) थियो, जबकि प्रतिरक्षा प्रभावकारी सेल-सम्बद्ध न्यूरोटोक्सिसिटी सिन्ड्रोम (ICANS) G1-2 (१५.४%) मा सीमित थियो। प्रभावकारिता तथ्याङ्कले देखाएको छ कि उत्तम वस्तुनिष्ठ प्रतिक्रिया दर (ORR) ८४.६% (११/१३) थियो र ७६.९% (१०/१३) ले अपूर्ण गणना रिकभरी (CR/CRi) सहित पूर्ण छुट/पूर्ण छुट प्राप्त गरे। उल्लेखनीय रूपमा, ६९.२% (९/१३, ८ बिरामी CR) ले ३ महिनामा प्रतिक्रिया कायम राखे, ५०.०% (४/८) ले पछिको स्टेम सेल प्रत्यारोपण (SCT) बिना इन्फ्युजन पछि CR＞१५ महिना कायम राखे, र ती मध्ये दुई जनामा २१ महिनामा अझै पनि पत्ता लगाउन सकिने CAR-T कोषहरू थिए। उल्लेखनीय रूपमा, एक अत्यधिक पूर्व-उपचारित बिरामी [पूर्व हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (HSCT), भारी रोग ＞७ सेमी] ले २८ औं दिनमा CR र दोस्रो HSCT ६ महिनामा प्राप्त गरे।
PA3-17 इंजेक्शनले अत्यधिक पूर्व-उपचार गरिएका r/r T-ALL/LBL बिरामीहरूमा राम्रो सहनशीलता, गहिरो र दिगो क्लिनिकल गतिविधि प्रदर्शन गर्यो, जसमा CR बिरामीहरूको ५०% १ वर्षमा बाँच्न वा/र प्रगति-मुक्त रह्यो।
हाल, चीनमा बिरामीहरू खोज्ने नयाँ क्यान्सर प्रतिरोधी प्रविधिहरूको धेरै क्लिनिकल परीक्षणहरू अझै पनि भइरहेका छन्। नयाँ औषधि र प्रविधिहरूमा परामर्शको लागि, तपाईंले बेइजिङ साउथ रिजन ओन्कोलोजी अस्पताल अन्तर्राष्ट्रिय विभागलाई सम्पर्क गर्न सक्नुहुन्छ।
फोन नम्बर: ४००८८०३७१६
WeChat ID: १७८०११८३०३७
Email：myimmnet@163.com
पोस्ट समय: अगस्ट-१३-२०२५