अक्टोबर ११ मा, २०२४, चीनको राष्ट्रिय चिकित्सा उत्पादन प्रशासन (NMPA) ले अनुसन्धानात्मक नयाँ औषधि (IND) आवेदनलाई अनुमोदन गरेको छप्रणालीगत लुपस एरिथेमाटोसस (SLE – ITP) को इम्यून थ्रोम्बोसाइटोपेनियाको उपचार गर्न CD19-लक्षित अटोलोगस काइमेरिक एन्टिजेन रिसेप्टर (CAR)-T सेल थेरापी, Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 इंजेक्शन),। यो चीनमा अटोइम्यून रोगको लागि स्वीकृत Inaticabtagene Autoleucel को पहिलो IND हो।
Inaticabtagene Autoleucel एक CD19 CAR-T सेल थेरापी उत्पादन हो, जसमा एक अद्वितीय CD19 scFv（HI19a） र उन्नत उत्पादन प्रक्रियाहरू छन्। Inaticabtagene Autoleucel चीनमा स्वदेशी रूपमा उत्पादन गरिएको पहिलो स्वामित्व CD19-लक्षित CAR-T उत्पादन हो, र चीनमा B-ALL को लागि पहिलो व्यावसायिकीकृत CAR-T सेल थेरापी उत्पादन हो। Inaticabtagene Autoleucel ले वयस्क r/r B-ALL, r/r DLBCL, बाल रोग र किशोर r/r B-ALL, र विभिन्न अटोइम्यून रोगहरू सहित धेरै संकेतहरूको लागि आफ्नो आवेदन विस्तार गर्दैछ। रिल्याप्स्ड वा रिफ्रेक्ट्री लार्ज बी-सेल लिम्फोमाको उपचारको लागि यसको नयाँ औषधि अनुप्रयोग (NDA) सेप्टेम्बर २०२४ मा NMPA द्वारा स्वीकृत गरिएको छ।
SLE एक प्रणालीगत अटोइम्यून रोग हो, जसले सामान्यतया धेरै अंगहरूलाई क्षति पुर्याउँछ। असामान्य B कोषहरू र अटोएन्टिबडीले SLE रोगजननमा महत्त्वपूर्ण भूमिका खेल्छन्। SLE ले अत्यधिक प्लेटलेट विनाश निम्त्याउन सक्छ, अर्थात् SLE-ITP। SLE-ITP लगभग १६% SLE चिनियाँ बिरामीहरूमा हुन्छ, धेरैजसो SLE-ITP बिरामीहरूले स्टेरोइड, इम्युनोइन्हिबिटर र जैविक औषधिहरूप्रति धेरै कमजोर प्रतिक्रिया दिन्छन्, र प्रायः प्रमुख अंग रक्तस्राव जोखिमबाट ग्रस्त हुन्छन्, जबकि तिनीहरूको दीर्घकालीन बाँच्ने क्षमता एकदमै कमजोर हुन्छ।
यस वर्षको जुलाईमा, प्रतिष्ठित "द न्यु इङ्गल्याण्ड जर्नल अफ मेडिसिन"पेकिङ युनियन मेडिकल कलेज अस्पतालको हेमाटोलोजी विभागका प्रोफेसर जेङ सियाओफेङ र प्रोफेसर ली मेङताओ र हेमाटोलोजी विभागका प्रोफेसर झोउ दाओबिनद्वारा सह-लेखन गरिएको "SLE को दुर्दम्य प्रतिरक्षा थ्रोम्बोसाइटोपेनियामा एन्टी-CD19 CAR T कोशिकाहरू" नामक अध्ययन प्रकाशित गरियो। अध्ययनले SLE-ITP को उपचारमा Inaticabtagene Autoleucel को दीर्घकालीन प्रभावकारिता र सुरक्षा प्रदर्शन गर्यो, जसले CAR-T कोशिका थेरापीको विशाल सम्भावनालाई हाइलाइट गर्यो।
२०१४ मा एक ३८ वर्षीया महिलालाई SLE को निदान गरिएको थियो र उनलाई उल्ट्याउन मिल्ने प्रोटीनुरिया र गठिया र निरन्तर थ्रोम्बोसाइटोपेनिया भएको थियो। उच्च-खुराक ग्लुकोकोर्टिकोइड्स (मिथाइलप्रेडनिसोलोन पल्स), हाइड्रोक्सिक्लोरोक्विन, इन्ट्राभेनस इम्यून ग्लोब्युलिन, ट्याक्रोलिमस, साइक्लोस्पोरिन ए, सिरोलिमस, रिटुक्सिमाब, डानाजोल, एल्ट्रोम्बोपाग, र रिकोम्बिनेन्ट ह्युमन थ्रोम्बोपोएटिनको साथ अघिल्लो उपचारहरूले थ्रोम्बोसाइटोपेनियालाई कम गर्न सकेन। प्लेटलेट गणनाहरू प्रति घन मिलिमिटर १०,००० देखि २०,००० मा कायम राखिएको थियो र अन्ततः जुलाई २०२३ मा प्रति घन मिलिमिटर १०,००० भन्दा तल झरेको थियो।
त्यतिबेला, उनको हातखुट्टामा पर्पुरा र एकाइमोसेस, मुखमा रगतको फोका र जिन्जिभल रगत बग्ने समस्या देखियो। उनको हड्डीको मज्जाको स्मियरले सक्रिय माइलोप्रोलिफरेशन र मेगाकारियोसाइट परिपक्वताको कमजोरी देखाएको थियो। CAR T-सेल इन्फ्युजनको अघिल्लो महिनामा कम-डोज प्रेडनिसोन (प्रति दिन ५ मिलीग्राम) र हाइड्रोक्सीक्लोरोक्विन (प्रति दिन ०.२ ग्राम) मात्र दिइयो। अनाटिसेल उत्पादन गर्न अटोलोगस ताजा ल्युकाफेरेसिस प्रयोग गरिएको थियो। बिरामीले −५, −४, र −३ दिनमा प्रति दिन फ्लुडाराबाइन (शरीर-सतह क्षेत्रफलको प्रति वर्ग मिटर २५ मिलीग्रामको खुराकमा) र CAR T-सेल थेरापी अघि −५ र −४ दिनमा साइक्लोफोस्फामाइड (प्रति वर्ग मिटर २५० मिलीग्रामको खुराकमा) लिम्फोडेप्लेटिंग केमोथेरापी गराएपछि प्रति किलोग्राम शरीरको तौलमा कुल ५००,००० CD19 CAR T कोषहरू दिइयो।
Inaticabtagene Autoleucel इंजेक्शन पछि, बिरामीको प्लेटलेट गणना बढ्दै गयो, र क्लिनिकल पूर्ण प्रतिक्रिया प्राप्त भयो, र ग्लुकोकोर्टिकोइड्स र सबै इम्युनोसप्रेसेन्टहरू बन्द गरियो। हाल, बिरामी मूलतः सामान्य जीवनमा फर्किएको छ।
हाल, चीनमा धेरै अन्य CAR-T क्लिनिकल परीक्षणहरू छन्, र तिनीहरू बिरामीहरू खोजिरहेका छन्। नयाँ औषधि र प्रविधिहरूमा परामर्शको लागि, तपाईंले बेइजिङ दक्षिण क्षेत्र ओन्कोलोजी अस्पताल अन्तर्राष्ट्रिय विभागलाई सम्पर्क गर्न सक्नुहुन्छ।
फोन नम्बर:४००८८०३७१६ को सम्बन्धित उत्पादनहरू
Email：myimmnet@163.com
सन्दर्भहरू
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
२.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
पोस्ट समय: नोभेम्बर-०८-२०२४